
渐冻症的最新治疗方法涵盖药物治疗、基因治疗、细胞治疗、脑机接口技术及综合支持治疗等多个方面,以下为具体分析:
药物治疗 : 利鲁唑和依达拉奉是两种常用的药物,能够延长患者生存期,减缓功能衰退。 2025年6月,渤健中国宣布其创新药物托夫生注射液(商品名:凯盛迪™)正式在中国商业上市,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的肌萎缩侧索硬化(ALS)成人患者。托夫生注射液通过向突变SOD1基因产生的mRNA,有效减少毒性SOD1蛋白的合成,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。 基因治疗 : 基因治疗是渐冻症治疗领域的一个前沿方向。例如,反义寡核苷酸(ASO)药物Toferson已被批准用于治疗SOD1基因突变的渐冻症成年患者。该药物通过鞘内注射给药,靶向突变SOD1基因的mRNA,促进其降解,从而减少突变型SOD1蛋白和神经丝轻链(NfL)的水平,显著减缓疾病进展。 细胞治疗 : 干细胞疗法是另一个备受关注的领域。通过注射健康的神经干细胞到患者的脊髓中,旨在替代受损的神经元。这类研究还处于临床试验阶段,但初步结果显示其在改善运动功能方面有一定效果。例如,韩国Corestemchemon公司研发的干细胞疗法Neuronata-R(lenzumestrocel)在III期临床试验中取得关键进展,特别是在病情进展缓慢的患者亚组中观察到了显著改善。展开剩余44%
脑机接口技术 : 脑机接口技术为渐冻症患者提供了新的交流和控制方式。例如,“北脑一号”智能脑机系统通过手术将柔性高密度薄膜电极贴敷在患者硬脑膜外,采集神经元放电信号,进而通过意念控制外部设备,帮助行动不便的患者实现自主活动,或者帮助言语障碍患者重新“说话”。
综合支持治疗 : 除了上述治疗方法外,渐冻症患者还需要综合的支持治疗,包括呼吸支持、营养支持、物理治疗、心理干预等。这些治疗措施旨在提高患者的生活质量,延缓病情进展。发布于:北京市
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